Letzte Aktualisierung: 06.05.2026
Sichelzellenkrankheit
T-Haplo for SCD
Studieninformationen
Phase 2 Studie zur Evaluierung einer haploidenten α/ß T-Zell depletierten Stammzelltransplantation bei Patienten mit Sichelzellerkrankung ohne verfügbaren Geschwisterspender (T-Haplo-HSCT for SCD)
Ziele
Primäres Prüfziel
Das Ziel dieser Phase II Studie ist, zu zeigen, dass das ereignisfreie Überleben (EFS) nach einer T-Zell depletierten Stammzelltransplantation (experimentelle Gruppe E) einer Geschwisterspender-Transplantation nicht unterlegen ist (MSD) (Referenzgruppe R).
Sekundäre Prüfziele für die Behandlungsarme:
Design
Design
Phase
Zentren
Datenerhebung
Interventionsgruppen
Verblindung
Erkrankung
Diagnose
Diagnosenbeschreibung
Mutation
Patienten
Alter
Einschlusskriterien
Patienten mit Sichelzellerkrankung ohne verfügbarem Geschwisterspender.
Homozygote Hämoglobin S Erkrankung oder heterozygote Hämoglobin S Erkrankung SC oder S 0/+.
Vorbestehende schwere oder moderate durch SCD verursachte Komplikationen:
o Klinisch signifkante neurologische Ereignisse (Schlaganfall) oder Defizite
o Stumme Krisen, neurokognitives Defizit, pathologisches Angio-MRT mit TOF-Sequenz
o Erhöhte Flussgeschwindigkeit im TCD von >200 cm/s öfter als zwei Mal im Abstand von >1 Monat
o Mehr als 5 vaso-okklusive Krisen (VOC) in den vergangenen 12 Monaten oder mehr als 20 VOC lebenslang.
o Zwei oder mehr akute Thoraxsyndrome insgesamt oder mehr als eine Episode in den vergangenen 24 Monaten.
o Chronisches Transfusionsprogramm oder mehr als 8 Transfusionen oder eine Austauschtransfusion insgesamt
o Transfusionsrefraktäre Alloimmunisierung o Mehr als fünf SCD-bedingte stationäre Aufenthalte wegen Schmerzkrisen
o Beginn einer pulmonalen Hypertonie o Osteonekrosen an mehr als 2 Stellen
o Beginn einer SCD bedingten Nephropathie
o Rezidivierender Priapismus (>2)
Ausschlusskriterien
o Schwangerschaft, Stillzeit
o Impfung mit Lebendimpfstoff während der Laufzeit der Studie
o Patienten mit schlechtem Allgemeinzustand (Karnofsky oder Lansky score <70%)
o Klinisch signifikante kardiale, pulmonale, renale und hepatische Funktionsstörungen
Therapie
Intervention
α/ß T Zell depletierte haploidente Stammzelltransplantation bei Patienten mit SCD
Substanz
| Prüfplancode | T-Haplo for SCD |
|---|---|
| EudraCT | 2018-002652-33 |
| Clinicaltrials.gov | NCT04201210 |
|---|---|
| ISRCTN | - |
| DRKS | - |
Zuständige Gesamtstudie
—
Leiter der klinischen Prüfung (LKP)—
Studiengruppen/-zentrale
Kontakt Klinische Studien
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